Recherche médicale

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Institut de recherche Gerhardt Katsch sur le diabète à Karlsburg (Allemagne)

Fioles de cultures cellulaires

La recherche médicale se divise en recherche fondamentale et clinique.

La recherche médicale fondamentale vise à mieux comprendre le corps humain et ses maladies.

La recherche médicale clinique se base sur les résultats de la recherche fondamentale pour inventer et prouver l’efficacité de nouveaux traitements ou techniques.

Recherche médicale fondamentale

La recherche fondamentale en médecine vise à mieux comprendre le corps humain et ses maladies. Son spectre est très large et largement lié aux autres sciences. On peut principalement citer la biologie, la biochimie, l’histologie, l’anatomie, et la physiologie. La science est encore loin d’avoir percé tous les mystères de la vie. Les études de recherche fondamentale portent donc tant sur le fonctionnement normal que pathologique des systèmes vivants. Bien qu’elle n’ait pas d’application clinique directe, elle permet d’établir les fondements scientifiques sans lesquels rien n’est possible.

Recherche clinique

La recherche clinique se base sur les résultats de la recherche fondamentale pour inventer et prouver l’efficacité de nouveaux traitements ou techniques. La première étape de la recherche clinique est appelée « recherche pré-clinique ». Cette recherche appliquée est effectuée par des laboratoires universitaires ou pharmaceutiques, sur des modèles biologiques (tests in-vitro) ou animaux (tests in-vivo). Lorsque les chercheurs pensent avoir trouvé un traitement efficace, on passe à l’étape suivante appelée « étude clinique ». Elle passe par la comparaison rigoureuse et objective, chez des malades, du diagnostic, du traitement prometteur et des meilleurs traitements connus. Cette comparaison des stratégies diagnostiques et thérapeutiques, dans des conditions de pratique courante, au moindre coût, correspond au concept américain de « comparative effectiveness research ».

Plus largement, on appelle « étude clinique » toute investigation menée sur des sujets humains en vue de découvrir ou de vérifier les effets cliniques et pharmacologiques d'un produit de recherche (nouveau médicament par exemple), ou encore d'étudier la façon dont un produit de recherche est absorbé, distribué, métabolisé et excrété afin d'en évaluer la sécurité ou l'efficacité. Une étude clinique peut également avoir pour but de développer ou d’évaluer de nouveaux équipements (imagerie médicale,…) ou de nouvelles techniques préventives, diagnostiques ou thérapeutiques.

Recherche sur la personne humaine

Bien que les tests in-vitro ou sur des modèles animaux apportent des informations précieuses dans les premières étapes des recherches, seuls des tests sur êtres humains peuvent confirmer que les résultats obtenus lors de ces étapes sont transposables à l'homme. Or, de nombreuses études scientifiques (Brey et al., Neurology, 2004) soulignent les difficultés auxquelles sont confrontées les chercheurs lors de la recherche de volontaires et l’impact négatif de cette situation sur les avancées de la médecine. Autant certaines causes sont médiatisées (don de sang, d'organes), autant jouer « cobaye » reste tabou et mal vu par l’opinion publique.

Cette mauvaise presse dans l'opinion publique n'est pas tout-à-fait fondée. Bien que certains accidents aient eu lieu lors d'essais cliniques, le risque reste minime et comparable à celui de la plupart des activités quotidiennes (rouler en voiture, prendre l'avion, etc.). En Europe, la recherche sur la personne humaine est strictement réglementée, principalement par la Déclaration d’Helsinki et la directive européenne du 4 avril 2001. Un élément primordial de cette réglementation concerne le « consentement libre et éclairé », qui doit être obtenu du volontaire avant toute expérience, en connaissance de cause et libre de toute influence externe.

Volontaires sains

Certaines études, par exemple celles sur l'homme normal ou les essais thérapeutiques de phase 1, requièrent des « volontaires sains », c’est-à-dire sans pathologie qui puisse perturber les résultats de l’étude. Néanmoins, personne n'est parfait: chacun souffre ou a souffert, un jour ou un autre, d'une maladie ou d'une anomalie. Il faut donc comprendre le terme « volontaire sain » par rapport au contexte. Pour un test dermatologique, un sujet qui souffre d'hypertension peut être considéré « sain ». Il n'en va pas de même si l'essai porte sur un médicament hypotenseur.

Volontaires malades

Les volontaires malades pour la recherche médicale sont les personnes qui participent à une expérience liée à leur maladie. Bien que les essais thérapeutiques de médicaments soient les plus répandus, les recherches peuvent également porter sur la compréhension fondamentale de la maladie ou le développement de nouvelles techniques préventives, diagnostiques ou thérapeutiques.

Études randomisées

La meilleure manière de mener des études pour améliorer le traitement d'une affection grave est de concevoir un protocole d'étude, où on compare deux « bras » de l'étude, à savoir deux (ou plusieurs) attitudes thérapeutiques. Les patients qui acceptent d'être inclus dans l'étude sont tirés au sort (random signifie « au hasard », en anglais), afin de se voir attribuer un des traitements de l'étude. Lorsque assez de patients ont été inclus, et que la durée du traitement a été suffisante, des statisticiens comparent les résultats afin de voir quel est le traitement qui donne les meilleurs résultats (plus grande proportion de malades guéris, survie allongée, moins grande toxicité pour des survies identiques, meilleure qualité de vie, etc.). Idéalement, le médecin qui assure le suivi quotidien du patient ne connaît pas le bras dans lequel se trouve le malade. Ceci permet d'éviter l'enthousiasme du médecin qui serait persuadé, au départ, qu'un bras est supérieur à un autre.

Il faut rappeler qu'il arrive régulièrement que le nouveau traitement, fruit d'un raisonnement sur des bases toujours incomplètes (les médecins ne savent pas tout de l'homme ni de ses affections) donne des résultats moins bons que les anciens traitements; c'est ce qui justifie la réalisation de telles études randomisées en double aveugle.

Voir aussi

Bibliographie

• (en) A. Indrayan, « Elements of medical research », J. Med. Res., vol. 119, n° 3, p. 93-100 (2004).
• (en) L. Highleyman, « A guide to clinical trials. Part II: interpreting medical research », BETA, vol. 18, n° 2, p. 41-47 (2006).

Articles connexes

• Recherche scientifique
• Institut national de la santé et de la recherche médicale
• Essai clinique
• Expérimentation médicale nazie

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