Maroteaux lamy

Maroteaux lamy

Maladie de Maroteaux-Lamy

La maladie de Maroteaux-Lamy, ou mucopolysaccharidose de type VI, est une maladie lysosomale, décrite en 1963 par 2 médecins français.

Traitement

Le traitement par Naglazyme® a été approuvé par la FDA. Il a obtenu l'AMM (autorisation de mise sur le marché) européenne en janvier 2006. En France, une dizaine de patients sont traités en dehors des essais cliniques grâce à l’obtention d’ATU (Autorisation temporaire d'utilisation) nominative.

Mode de transmission

Transmission autosomique récessive

Sources

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